PCT发明

AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编辑治疗

2023-05-06 10:15:35 发布于四川 0
  • 申请专利号:CN202080001823.X
  • 公开(公告)日:2024-04-16
  • 公开(公告)号:CN114364440A
  • 申请人:北京中因科技有限公司
摘要:提供一种特异性靶向编码视网膜色素变性GTP酶调节剂(RPGR)基因的gRNA,所述gRNA特异性结合所述RPGR基因的第14号内含子,还提供包含密码子优化的人RPGR ORF15核苷酸序列的核酸分子,及所述gRNA和所述核酸分子在治疗RPGR X连锁视网膜变性中的应用。

专利内容

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114364440 A (43)申请公布日 2022.04.15 (21)申请号 202080001823.X (51)Int.Cl. A99Z 99/00 (2006.01) (22)申请日 2020.07.29 (85)PCT国际申请进入国家阶段日 2020.09.11 (86)PCT国际申请的申请数据 PCT/CN2020/105553 2020.07.29 (71)申请人 北京中因科技有限公司 地址 102206 北京市昌平区科技园区生命 园路9号院1号楼S-402室 (72)发明人 杜娟 杨丽萍 张宏权 乔静  张天赋 张凡 和赛超 曾露颖  裴红杰  (74)专利代理机构 上海巅石知识产权代理事务 所(普通合伙) 31309 权利要求书2页 说明书20页 代理人 张琤 蒋舫玮 序列表34页 附图11页 (54)发明名称 AAV介导的RPGR X连锁视网膜变性的基因编 辑治疗 (57)摘要 提供一种特异性靶向编码视网膜色素变性 GTP酶调

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