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发明

通过对选择性剪接进行适体介导的调节来实现的基因表达调控

2022-10-24 10:26:11 发布于四川 4
  • 申请专利号：CN202111118573.0
  • 公开（公告）日：2025-01-17
  • 公开（公告）号：CN114990143A
  • 申请人：梅里特斯英国第二有限公司
摘要：本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色，所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中，并且包括在5′内含子选择性外显子3′内含子背景下安置的合成核糖开关。所述核糖开关包含效应区和感应区(例如结合小分子配体的适体)，使得当所述配体不存在时所述选择性外显子被剪接至靶基因mRNA中，从而阻止所述靶基因的表达。当所述配体存在时，所述选择性外显子不被剪接至所述靶基因mRNA中，从而提供所述靶基因的表达。

专利内容

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114990143 A (43)申请公布日 2022.09.02 (21)申请号 202111118573.0 C12N 15/864 (2006.01) C12N 15/115 (2010.01) (22)申请日 2016.02.02 C12N 9/06 (2006.01) (30)优先权数据 A61K 48/00 (2006.01) 62/110919 2015.02.02 US A61K 38/44 (2006.01) (62)分案原申请数据 A61K 9/00 (2006.01) 201680020102.7 2016.02.02 A61P 27/02 (2006.01) A61P 43/00 (2006.01) (71)申请人 梅里特斯英国第二有限公司 地址 英国伦敦 (72)发明人 A.R.博伊奈　F.O.达诺斯　 J.M.沃勒斯　郭雪翠　 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公

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