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PCT发明

Α-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗

2022-10-24 10:20:19 发布于四川 10
  • 申请专利号：CN202080073755.8
  • 公开（公告）日：2025-04-29
  • 公开（公告）号：CN114945583A
  • 申请人：全国儿童医院研究所
摘要：本文描述了治疗受试者的肌营养不良症的方法，其包括使用全身性施用途径并以约1.0×1012vg/kg至约5.0×1015vg/kg的剂量施用重组AAV载体AAVrh74.tMCK.hSCGA。还公开了表达细胞或有需要的受试者中的α‑肌聚糖基因、降低血清CK水平和增加受试者的肌肉组织中的α‑肌聚糖阳性纤维的方法。

专利内容

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114945583 A (43)申请公布日 2022.08.26 (21)申请号 202080073755.8 J ·R ·门德尔　 (22)申请日 2020.08.21 (74)专利代理机构 中国专利代理(香港)有限公 司 72001 (30)优先权数据 专利代理师 李志强　初明明 62/889749 2019.08.21 US 63/014934 2020.04.24 US (51)Int.Cl. 63/022843 2020.05.11 US C07K 14/47 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) (85)PCT国际申请进入国家阶段日 2022.04.21 (86)PCT国际申请的申请数据 PCT/US2020/047339 2020.08.21 (87)PCT国际申请的公布数据 WO2021/035120 EN 2021.02.25 (71)申请人 全国儿童医院研究所 地址 美国俄亥俄州

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