PCT发明

改进的AAV-ABCD1构建体和用于治疗或预防肾上腺脑白质营养不良(ALD)和/或肾上腺脊髓神经病(AMN)的用途

2023-05-12 11:01:15 发布于四川 0
  • 申请专利号:CN202080097613.5
  • 公开(公告)日:2023-05-09
  • 公开(公告)号:CN116096904A
  • 申请人:天鹅生物疗法有限公司
摘要:本公开内容一般地涉及多核苷酸和AAV载体,当将其施用于有此需要的对象时提供ALD蛋白在靶(例如,神经元或胶质)细胞中的表达。本公开内容还涉及包含这样的多核苷酸或载体的组合物。这些多核苷酸、载体和组合物可用于在有此需要的对象中治疗和预防ALD或AMN。

专利内容

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116096904 A (43)申请公布日 2023.05.09 (21)申请号 202080097613.5 (74)专利代理机构 北京集佳知识产权代理有限 公司 11227 (22)申请日 2020.12.31 专利代理师 张珊珊 刘振佳 (30)优先权数据 (51)Int.Cl . 62/955,667 2019.12.31 US C12N 15/86 (2006.01) (85)PCT国际申请进入国家阶段日 C12N 7/00 (2006.01) 2022.08.26 (86)PCT国际申请的申请数据 PCT/US2020/067664 2020.12.31 (87)PCT国际申请的公布数据 WO2021/138559 EN 2021.07.08 (71)申请人 天鹅生物疗法有限公司 地址 英国伦敦 (72)发明人 肖恩 ·克拉克 卡伦 ·科扎尔斯基 

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